Zespół Downa » leczenie genetyczne

Techniki ingerencji genetycznych wciąż są w fazie doświadczalnej.

Jarek — Mon, 03 Aug 2026 05:57:19 +0000

Nie jest tak, że widzę ten mechanizm terapeutyczny jako coś wspaniałego i już działającego. Nie jest tak, że tylko wychwalam. Patrzę na to racjonalnie. Leczenie genetyczne dzisiaj stawia dopiero pierwsze kroki. Nie wiemy jakie daje skutki uboczne, ale wiemy że jest mechanizmem, który może dać rewolucyjne efekty. Jednak popatrzcie na ten negatywny przypadek. O tym [...]

The post Techniki ingerencji genetycznych wciąż są w fazie doświadczalnej. appeared first on Zespół Downa.

CRISPR leczy ludzi od 10 lat!

Jarek — Sun, 07 Jun 2026 12:20:10 +0000

Gdy czytamy, my rodzice, tematy medyczne, to dociera do nas ich konsekwencja może w 10%. Problem w tym, że my czytamy zaledwie milionową część tych informacji jakie są osiągalne, a nie wiemy o tym, że blisko 90% informacji nie jest osiągalna dla nas w ogóle i “krąży” w zamkniętym obiegu specjalistów.
Z tej perspektywy możemy powiedzieć, [...]

The post CRISPR leczy ludzi od 10 lat! appeared first on Zespół Downa.

Modyfikacja CRISPR na taką by było mniej skutków ubocznych.

Jarek — Tue, 02 Jun 2026 23:17:00 +0000

Największym zagrożeniem w metodach: CRISPR, CAR T są skutki uboczne wynikające z zastosowanego wirusa do wywołania aktywacji działania metody.
https://www.zespoldowna.info/crisprcas9-plus-xist-to-bedzie-przelom-w-leczeniu-trisomii-21-chromosomu.html
https://www.zespoldowna.info/crispr-leczenie-wad-genetycznych-bedzie-mozliwe.html
Mamy jednak już kolejny postęp w tej metodzie:
“Nanocząsteczki białkowe mogą pomóc lekarzom w leczeniu raka i chorób genetycznych bez użycia modyfikowanych wirusów, które czasami powodują szkodliwe skutki uboczne.”
Jakie? Aktywacja układu immunologicznego to jedno, drugie to sama toksyczność [...]

The post Modyfikacja CRISPR na taką by było mniej skutków ubocznych. appeared first on Zespół Downa.

Korekta ilości genu DYRK1A w zespole Downa

Jarek — Wed, 25 Mar 2026 23:00:09 +0000

“…korekta liczby kopii genu DYRK1A skutecznie zapobiegła apoptotycznej śmierci neuronów w połączeniu z leczeniem chemicznym białkiem opiekuńczym. Nasze badanie dostarcza wglądu w neuropatologiczny mechanizm zespołu Downa i jego potencjalną strategię terapeutyczną.”
Tak zbadano czy możliwe jest uzyskanie pozytywnego wyniku terapeutycznego przy “usunięciu” jednego z multiplikowanych genów DYRK1A. W wyniku tego potwierdzono skuteczność metody. Jest to ważny [...]

The post Korekta ilości genu DYRK1A w zespole Downa appeared first on Zespół Downa.

Leczenie wady genetycznej.

Jarek — Mon, 24 Nov 2025 23:50:26 +0000

Muszę to napisać, choć nie dotyczy to zespołu Downa. Od 2024 roku pojawiają się terapie nawet w bardzo rzadkich wadach genetycznych. Jesteśmy świadkami cichej rewolucji, która po prostu ma obecnie miejsce. Niestety nie dotyczy ZD. Tak jak informowałem wczoraj, bardzo rzadka wada genetyczna o nazwie zespół Huntera ma swoją terapię genetyczną, która przyniosła sukces u [...]

The post Leczenie wady genetycznej. appeared first on Zespół Downa.