Modyfikacja CRISPR na taką by było mniej skutków ubocznych.
czerwiec 3, 2026 by Jarek
Kategoria: Wiedza o Zespole Downa
Największym zagrożeniem w metodach: CRISPR, CAR T są skutki uboczne wynikające z zastosowanego wirusa do wywołania aktywacji działania metody.
https://www.zespoldowna.info/crispr-leczenie-wad-genetycznych-bedzie-mozliwe.html
Mamy jednak już kolejny postęp w tej metodzie:
“Nanocząsteczki białkowe mogą pomóc lekarzom w leczeniu raka i chorób genetycznych bez użycia modyfikowanych wirusów, które czasami powodują szkodliwe skutki uboczne.”
Jakie? Aktywacja układu immunologicznego to jedno, drugie to sama toksyczność wirusa. Stąd ta informacja o nanocząsteczkach białkowych, które likwidują to zagrożenie, mocno mnie ucieszyła.
Zacznijmy jednak od przypomnienia, że terapie genowe są już zatwierdzone w USA przez FDA do zastosowania w następujących chorobach: raka krwi i szpiku kostnego, niedokrwistości sierpowatokrwinkowej i beta-talasemii.
Popatrzmy jak to jest opisane w artykule powyżej:
“Około 80% dorosłych i dzieci poddanych terapii nowotworowej, zwanej terapią komórkami CAR T, wykazuje całkowitą remisję nowotworu, a terapie genowe są skuteczne u 88% pacjentów z anemią sierpowatą i 89% pacjentów z beta-talasemią.
U niektórych pacjentów z anemią sierpowatą rozwija się jednak drugi nowotwór komórek układu odpornościowego, a u niektórych pacjentów z anemią sierpowatą rozwija się również nowotwór krwi. Badania sugerują, że nowe nowotwory są wywoływane przez wirusa, który niszczy geny hamujące rozwój nowotworu, wbudowując się w nie.
FDA zatwierdziła inne wirusy do bezpośredniego wstrzykiwania do organizmu w celu zwalczania raka skóry, wrodzonej ślepoty i rdzeniowego zaniku mięśni, ale wirusy te mogą czasami powodować infekcje i niebezpieczne reakcje immunologiczne.
Nanocząsteczki opracowane przez naukowców mogą pomóc w zapobieganiu nowym nowotworom podczas terapii genowej, ponieważ pierścieniowate (plazmidowe) DNA lub RNA nie jest wbudowywane do genomu pacjenta, więc żadne geny nie ulegają rozpadowi.
Zewnętrzna powłoka białkowa może być również bezpieczniejsza niż istniejące nanocząsteczki na bazie tłuszczu (lipidów), które mogą powodować stany zapalne, gorączkę i uszkodzenie wątroby.”
Kawa na ławę. Nie dość że mamy skutecznie leczącą metodę, to poprawiamy jej bezpieczeństwo. Popatrzmy jak to odnosi się do CRISPR:
“Nanocząsteczki mogłyby również stać się metodą „jednorazowego leczenia” po załadowaniu ich CRISPR-Cas9, białka, które wprowadza geny do genomu pacjenta z większą precyzją niż wirusy.”
Oznacza to dla nas bezpośrednio zmniejszenie ryzyka powikłań po terapii, ale też większą jej precyzję. Jest to kolejny krok dla nas istotny. Czekam na kolejny.