Mivelsiran przeszedł do drugiej fazy badań nad chorobą Alzheimera w zespole Downa
lipiec 17, 2026 by Jarek
Kategoria: Wydarzenia
Zaczynamy od wyjaśnienia co to jest APPLAUDS. “Badanie APPLAUDS oceni mivelsiran – podawany dokanałowo lek typu siRNA, ukierunkowany na białko prekursorowe amyloidu – u osób dorosłych w wieku 40–55 lat, o stabilnym stanie funkcji poznawczych, z wczesnym stadium zespołu Downa i wczesnym stadium choroby Alzheimera oraz podwyższonym poziomem złogów amyloidu.” Zatem jest to program oceniający skuteczność leku przeciwko chorobie Alzheimera w typologii ZD. Lekiem w tym programie jest mivelsiran.
W raporcie z projektu czytamy o wynikach drugiej fazy. Badanie to ma na celu sprawdzenie, czy mivelsiran może istotnie zmniejszyć obciążenie amyloidem i opóźnić postęp choroby w populacji charakteryzującej się niemal powszechną predyspozycją genetyczną do choroby Alzheimera. Z raportu wynika, że występujące skutki uboczne są łagodne i nie wpływają w sposób istotny na stan pacjentów. Faza ta skupiona właśnie na bezpieczeństwie pozwala uruchomić kolejny etap badań nad tym lekiem, gdyż zakres bezpieczeństwa podawanego leku jest akceptowany. “Schemat badania zakładał randomizację w stosunku 1:1:1 (PK/PD) do dwóch dawek leku mivelsiran lub placebo, a następnie rozszerzenie badania z wykorzystaniem wybranej dawki przed etapem powszechnego stosowania leku w formule otwartej.”
W związku z tym, że piszę o tym leku po raz pierwszy to krótko opisze jego ideę:
“Badanie APPLAUDS pojawia się w kluczowym momencie dla krajobrazu terapeutycznego w zakresie choroby Alzheimera u osób z zespołem Downa (DS-AD). Zatwierdzenie lecanemab i donanemab do leczenia choroby Alzheimera we wczesnym stadium w populacji ogólnej otworzyło teoretyczną drogę do stosowania terapii ukierunkowanych na amyloid u osób z zespołem Downa, jednak osoby te zostały wykluczone z kluczowych badań rejestracyjnych, co pozostawiło istotne luki w danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności. Zwiększone obciążenie amyloidem w tej populacji budzi szczególne obawy związane z nieprawidłowościami w obrazowaniu towarzyszącymi zmianom amyloidowym (tzw. ARIA) – znanym ryzykiem terapii celowanych w amyloid, które wymaga uważnego monitorowania.” Z tej perspektywy mivelsiran jest lekiem uzupełniającym dopuszczone leki populacyjne w chorobie Alzheimera, koncentrującym się na redukcji amyloidu beta typologia występującą w ZD.
Zatem będzie kolejna faza badań klinicznych łącznie z etapem badań dopuszczającym lek donanemab dla osób z ZD.