Czy to nowa metoda leczenia wady genetycznej dobra w ZD?
październik 20, 2025 by Jarek
Kategoria: Wydarzenia
Już nie CRISPR ale RNA jest na tapecie dyskusji między naukowcami co może być lepsze w leczeniu wad genetycznych. Właśnie korzystając z RNA podjęto próbę wyleczenia zespołu Marfana. W tym projekcie “…celem naszej nowej terapii jest skorygowanie zmutowanego RNA u osób z zespołem Marfana, co pozwoli na produkcję białka fibryliny-1 w prawidłowej formie, co ostatecznie doprowadzi do wyleczenia tej choroby genetycznej.” Brzmi cudownie prosto. Dodatkowo można tą terapię skutecznie zastosować w leczeniu raka. Zatem fundusze na jej poznanie nie będą problemem. Tylko, czy ta metoda, a o niej nie wiemy jeszcze zbyt dużo, umożliwi eliminację i wyciszenie DYRK1A, którego potrojenie jest początkiem problemu w ZD. Tego nikt tym razem nie wie i nie mówi. Powód prosty: leczenie ZD jest problematyczne ze względu na opinię społeczną, w innych przypadkach nie ma takich problemów. Zatem musimy poczekać aż ta metoda zostanie przetestowana u innych, a dopiero będzie możliwa u naszych dzieci. Pozostaje nam tylko zatem czytanie o niej. Szkoda.
Wczoraj media brytyjskie podały informację o wyleczeniu chłopca z zespołem Huntera. Jest to wada genetyczna, która była do tej pory niewyleczalna, a dzieci z tą wadą wyniszczającą ich organizm umierały przedwcześnie. Zastosowano terapię genetyczną, która dokonała istotnej zmiany metabolizmów dziecka i zdecydowanie poprawiła jakość jego życia.