Leczymy zespół Downa. Kolejna faza badań klinicznych nad lekiem AEF0217.

“Podanie AEF0217 po raz pierwszy osobie z zespołem Downa jest dla mnie i moich zespołów kluczowym wydarzeniem. Jest to kluczowy krok w kierunku opracowania leczenia, które może poprawić zdolności poznawcze tych uroczych i wyjątkowych osób, które rozpaczliwie tego potrzebują”. Tak się zaczyna wstęp do otwarcia rekrutacji osób z ZD do badań klinicznych nad poprawą ich funkcji poznawczych.

W 2021 roku UE przekazała pieniądze na rozwój leku AEF0217. Obecnie przechodzimy do etapu kolejnego etapu po zamknięciu jego pierwszej części.

https://www.zespoldowna.info/unia-europejska-daje-pieniadze-na-badania-nad-lekiem-w-zespole-downa.html

Tak naukowcy opisywali pierwszy etap:

“Firma Aelis Farma opublikowała ostatnio pozytywne wyniki badań klinicznych fazy 1 analizujących bezpieczeństwo i farmakokinetykę AEF0217 u zdrowych ochotników. Badania te potwierdziły szczególnie korzystny profil bezpieczeństwa CB1-SSi, co jest szczególnie ważną cechą wrażliwych populacji, takich jak osoby z zespołem Downa. Wyniki tych badań wykazały, że wszystkie dawki AEF0217 były dobrze tolerowane bez żadnych poważnych działań niepożądanych i że AEF0217 ma korzystny profil farmakokinetyczny. Te pozytywne wyniki pozwalają obecnie podawać AEF0217 osobom z zespołem Downa.”

Znany Wam z pewnością Prof. Rafael de la Torre Fornel z Barcelony, lider w badaniach nad zespołem Downa, jest także tym razem kierownikiem zespołu badającego lek mający leczyć osoby z ZD i ich funkcje kognitywne. Planuje się podawać lek przez 28 dni raz dziennie, 45 osobom z ZD. Ta część badań będzie analizować bezpieczeństwo, absorpcję podawanego leku u osób z ZD.

https://www.businesswire.com/news/home/20221215005975/en/Aelis-Farma-Announces-the-Recruitment-of-the-First-Patient-for-the-Phase-12-Clinical-Trial-of-Its-Drug-Candidate-AEF0217-for-the-Treatment-of-Cognitive-Disorders-in-Down-Syndrome

Jak działa lek? Posłużę się cytatem z raportu:

“AEF0217 to drugi kandydat na lek firmy Aelis Farma. Należy do nowej klasy leków odkrytych przez firmę, specyficznych dla sygnalizacji inhibitorów receptora CB1 układu endokannabinoidowego (CB1-SSi), receptora zaangażowanego w wiele zaburzeń mózgu. AEF0217 jest opracowywany jako pierwszy lek w leczeniu zaburzeń funkcji poznawczych, spowodowanych nadmierną aktywnością receptora CB1 oraz jako pierwszy do zaburzeń związanych z zespołem Downa (trisomia 21). AEF0217, podobnie jak inne CB1-SSi, jest w stanie hamować tylko niektóre składniki aktywności CB1, co wydaje się umożliwiać temu związkowi przeciwdziałanie patologicznej nadaktywności receptora bez zmiany jego normalnych funkcji fizjologicznych, a w konsekwencji bez powodowania większych skutków ubocznych’’.

Dla mnie kolejna dobra informacja w ostatnich dniach. Jakie będą efekty, będę Was informować.