CRISPR/Cas9 i na pewno będzie też dla nas.
sierpień 31, 2026 by Jarek
Kategoria: Wiedza o Zespole Downa
Zawsze powtarzam, liczba osób z trisomią 21, z zespołem Downa, jest za mała by uzyskać przełomowe leczenie. Zawsze powtarzam, że tutaj religia ma najwięcej do powiedzenia, co referowałem już kilka razy. Jednak to co jest problemem tutaj, gdzie indziej nie ma takich dylematów, tylko robi się i pisze się o sukcesie. O czym mowa, oczywiście o CRISPR/Case9, metodzie edytowania genów.
Dlaczego o tym piszę? Cóż nastąpił przełom w leczeniu wysokiego cholesterolu, opornego na leki, zagrażającego śmiercią. Piszą o tym wszystkie gazety, ja przeczytałem o tym na cnn.
https://www.cnn.com/2026/08/28
1.Uzyskano redukcję cholesterolu o 50% u pacjentów z małej grupy badanej redukujące zagrożenie dla ich życia.
2.Zrobiono to edytując geny za pomocą metody CRISPR/Case 9.
3. Jakie są obserwacje po zakończeniu projektu z różnymi kombinacjami tego podejścia? „Z nowych danych wynika w zasadzie, że obniżenie poziomu cholesterolu LDL i trójglicerydów, jakie zaobserwowaliśmy 60 dni po zakończeniu leczenia, utrzymało się przez ponad rok” – powiedział Laffin. „U osób, które otrzymały najwyższą dawkę, efekt ten wydaje się trwały i bezpieczny”.
4.Co było celem? Regulacja ANGPTL3, czyli gen białka 3 podobnego do angiopoietyny, który odpowiada za regulację poziomu cholesterolu LDL i triglicerydów, co występuje w USA u co 250 osoby.
5. Gdzie wprowadzono zmiany? Lokalnie tylko w wątrobie.
Po co to napisałem? Osoby z ZD mają problem z cholesterolem i połączone leczenie związane z edycją genów z jednej strony i podaniem leku z drugiej strony okazuje się w tej terapii bardzo efektywnym podejściem. Jednak dla mnie ważniejszym elementem jest to, że nikt nie negował metody edycji genów, ba wręcz wszyscy podziwiali jej skuteczność i to bez skutków ubocznych. Zatem dla mnie to kolejny krok, by ta technologia była bardziej dostępna i dla naszych dzieci. Czekam.