Czy CRISPR spowoduje, że nie będzie zespołu Downa?

To jest pytanie, które zadajecie, ale nie tylko Wy. Zatem jak to jest z perspektywy genetyki i danych jakie mamy obecnie.

Po pierwsze edycja genów za pomocą tej technologii nie jest obecnie skuteczna w 100%. Oznacza to, że nie ma szans by usunąć cały 21 nadmiarowy chromosom ze wszystkich komórek.

Po drugie oznacza to, że z perspektywy tego co dzisiaj mamy, mówi się raczej o uzyskaniu efektu “mozaiki”, a nie całkowitego usunięcia wszystkich dodatkowych chromosomów.

Po trzecie nikt tego nie napisał w swoich opracowaniach, ale wydaje się, że dużo większą skuteczność technologii moglibyśmy uzyskać edytując kawałek chromosomu. Gdyby tak było i tutaj pofantazjuję, usunięto by kawałek z genem DYRK1A, to mielibyśmy bardzo ciekawą metodologicznie sytuację, gdyż:

*nie byłoby potrojonego genu DYRK1A, czyli nie byłoby zespołu Downa

*jednak byśmy mieli częściową trisomię 21 chromosomu

Po czwarte wciąż pojawiają się pytania: czy metodologia zostanie dopracowana do takiego poziomu, że będzie dopuszczona do użycia. Na pewno jest to możliwe, ale znów pojawiają się ataki mające zablokować rozwój tego podejścia…a Ci którzy to robią nie rozumieją, że ona i tak będzie się rozwijać tytułem leczenia raka chociażby.

I na koniec znów pofantazjuję: to jest już druga metoda pozwalająca na edytowanie 21 chromosomu, czytając jednak dane naukowe już widać kolejne dwie, które mogą jeszcze bardziej zrewolucjonizować podejście i to w okresie prenatalnym. Zatem trudno dzisiaj mówić o tym co będzie jutro, bez stwierdzenia że jest to trochę fantazjowanie :)