Czy to będzie pierwszy lek dedykowany tylko na zespół Downa?

Wiem, nie tak dawno jak w ubiegłym tygodniu o tym pisałem. Tym bardziej zaskoczyła mnie ta informacja.

https://www.zespoldowna.info/jak-nazywa-sie-lek-na-zespol-downa.html

Naukowcy z Iama Therapeutics Srl i Włoskiego Instytutu Technologii ujawnili inhibitory rodziny SLC12A2; NKCC1, które mogą być istotne w leczeniu zespołu Downa.

https://www.bioworld.com/articles/727943-italian-scientists-patent-new-nkcc1-inhibitors-for-down-syndrome?v=preview

Naukowcy z Włoch odkryli nowe, silne inhibitory NKCC1 o wysokiej biodostępności doustnej i ekspozycji na mózg, wykazujące skuteczność w modelach przedklinicznych zespołu Downa. Są one inne niż te które wcześniej były badane przez ARN.

Dlaczego hamowanie NKCC1 jest tak istotne, pisałem o tym wcześniej?

https://www.zespoldowna.info/arn23746-inhibitor-nkcc1.html
Kluczowe jest zaburzenie homeostazy chlorkowej. Zespół Downa charakteryzuje się zaburzeniem tej równowagi wewnątrzkomórkowego stężenia chlorków, głównie z powodu nadaktywności transportera NKCC1, co prowadzi do nadmiernego pobudzenia neuronów. Podawanie inhibitora ma za zadanie przywracanie równowagi. Hamowanie NKCC1 pomaga przywrócić prawidłowy poziom chlorków, zmieniając sygnalizację GABA z pobudzającej na hamującą, co może poprawić funkcje poznawcze i sen.

No i mamy zatem kolejny już lek na który będziemy czekać.