Transplantacja w ZD.
październik 9, 2025 by Jarek
Kategoria: Wiedza o Zespole Downa
Pojawił się mój wpis na temat transplantacji organów u osób z ZD. Zadawaliście pytania na które nie umiałem odpowiedzieć.
https://www.zespoldowna.info/dlaczego-osoby-z-zd-nie-moga-korzystac-z-transplantacji-organow.html
Stąd wzbudziło moje zainteresowanie uruchomienie projektu medycznego w tym kierunku w USA.
Czytamy tam:
“Osoby z zespołem Downa mają zwiększone ryzyko wystąpienia niektórych nowotworów, wrodzonych wad serca, chorób autoimmunologicznych i zaburzeń poznawczych, takich jak choroba Alzheimera. Co łączy wszystkie te schorzenia? Wszystkie wiążą się z nieprawidłowościami w funkcjonowaniu układu odpornościowego. Chociaż immunoterapie – metody leczenia wykorzystujące układ odpornościowy do walki z chorobami – mogą być pomocne w leczeniu tych schorzeń, mogą nie działać tak samo u pacjentów z zespołem Downa, ponieważ mają oni już nadaktywny układ odpornościowy.”
To jest kluczowy wątek: zespół Downa ma tak nadmiernie aktywny układ odpornościowy, że leczenie jest bardzo trudne właśnie z tego powodu. Transplantacja, to leczenie które wymaga stabilizacji układu odpornościowego. Zatem z tej perspektywy zespół Downa, może być pozbawiony szansy transplantacji, gdyż nie wiemy dzisiaj jak stabilizować układ odpornościowy. Zatem czytajmy dalej
„W terapiach z wykorzystaniem komórek hipoimmunologicznych modyfikujemy genetycznie rodzaj komórek macierzystych, które możemy przekształcić w niemal każdy rodzaj komórek w organizmie. Komórki te nazywane są indukowanymi pluripotentnymi komórkami macierzystymi, czyli iPSC … Te iPSC zostały zaprojektowane tak, aby omijać układ odpornościowy, co może pozwolić nam na przeszczepienie ich pacjentom-biorcom bez konieczności przyjmowania przez nich silnych leków hamujących układ odpornościowy, co może mieć skutki uboczne”.
Co to znaczy? Naukowcy wiedzą jak modyfikować genetycznie komórki. Chcą to podawać osobom z ZD, by mogły mieć możliwość leczenia. Chciałoby się powiedzieć, znów modyfikacja genetyczna…ale cieszy mnie jedno: obok CRISPR/Cas9 będziemy mieli kolejną możliwość wspomagania naszych dzieci.
Artykuł powstał, bo badacze dostali grant w tym kierunku. Zakładam, że uda im się modyfikować tak komórki, by transplantacje były możliwe. Czy to wystarczy? Zdecydowanie nie. Jak wrócicie do pierwszego artykułu na ten temat, to wciąż najważniejszym tematem będzie dostęp do tego typu zabiegów i zaakceptowanie przez osoby mówiące o etyce, że to jest etyczne by ratować ludzi, ludzi z 21 chromosomem.