Nowe badania kliniczne dla osób z ZD.

Tak jak to oczekiwaliśmy, w końcu rusza nowy projekt badań klinicznych, w których wezmą udział osoby z ZD. W ramach tego projektu badany będzie wpływ środka na ilość amyloidu beta. Czekałem by o tym napisać, bo wciąż mówi się, że nie ma badań…a tutaj są i publicznie nawet ogłoszone.

https://www.technologynetworks.com/biopharma/news/first-down-syndrome-participant-dosed-in-trial-of-alzheimers-treatment-398380

“Naukowcy podali dawkę pierwszemu uczestnikowi badania klinicznego leku eksperymentalnego, którego celem jest obniżenie ilości białka prekursorowego amyloidu (APP) w celu potencjalnego leczenia choroby Alzheimera (AD). Początkowo badano tę chorobę u osób dorosłych z zespołem Downa (ZD), u których występuje genetyczne ryzyko rozwoju AD.”

Czy to ma leczyć chorobę Alzheimera? Popatrzmy jakie jest tłumaczenie naukowców w kontekście tego badania:

“Skupienie się na zapobieganiu oznacza znaczącą zmianę w kierunku wcześniejszego zwalczania choroby Alzheimera, a nie na etapie leczenia. Osoby z zespołem Downa rodzą się z dodatkowym chromosomem, który przenosi gen kluczowy dla wywołania choroby Alzheimera. Gen ten produkuje białko, które powoduje gromadzenie się blaszek w mózgu. Kiedy większość osób z zespołem Downa osiąga wiek 40 lat, te blaszki już się u nich rozwinęły. Może minąć jeszcze dekada lub więcej, zanim pojawią się objawy, ale ostatecznie u dziewięciu na dziesięciu osób z zespołem Downa można się spodziewać zachorowania na chorobę Alzheimera.”

To zdanie jest rewelacyjne. Mówi ono o tym co wielokrotnie powtarzaliśmy w kontekście każdej suplementacji w ZD: podajemy by korygować, wspierać i zapobiegać. Tutaj jest nacisk na to ostatnie:

PODAJEMY BY ZAPOBIEGAĆ, ODSUNĄĆ W CZASIE POJAWIENIE SIĘ CHOROBY.

W tym kontekście ważne jest, że program HERO study wystartował i że partycypują w nim osoby z ZD. Jest to początek by mogły wziąć w nim udział inne osoby, nawet 120!

https://www.trcds.org/

Czym jest nowy lek, znów posłużę się cytatem:

“Nowy badany lek oceniany w tym badaniu, ION269, ma na celu przerwanie produkcji blaszek amyloidowych. ION269 należy do klasy leków zwanych oligonukleotydami antysensowymi.”

Trudno zrozumieć jego nazwę, ale dużo łatwiej działanie. Na tym etapie ocena działania leku będzie związana głównie z bezpieczeństwem jego podania.

“Uczestnicy badania HERO otrzymają zastrzyk badanego leku w dolną część pleców. Lek trafi następnie do mózgu, gdzie ma działać. Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji oraz wpływu tego leczenia na APP i blaszki amyloidowe w mózgu.”

https://pryzm.ozmosi.com/product/ion-269

Wnioski? To jest kolejny, jak dobrze liczę 6 lek, badany w układzie spersonalizowanym dla osób z ZD. Jest to lek kierowany na główny objaw wynikający z układu genetycznego, działający by zmniejszyć i spowolnić jego wystąpienie. Mnie to cieszy i będę postępy obserwował.